Validan un nuevo fármaco experimental que consigue reducir en modelos animales el crecimiento de los glioblastomas

Un equipo de científicos del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII), en colaboración con investigadores del Hospital 12 de Octubre de Madrid y de la biotecnológica IDP Pharma han validado un nuevo fármaco experimental que logra reducir en modelos animales el crecimiento de los glioblastomas.

El estudio, publicado en la revista Neurotherapeutics , ofrece datos prometedores para el desarrollo de tratamientos dirigidos a la proteína N-MYC, y sugieren que IDP-410 -diseñado y desarrollado por IDP Pharma – es capaz de inhibir esta proteína y frenar la aparición y crecimiento de los glioblastomas, los tumores cerebrales más frecuentes y agresivos -con un índice de supervivencia de unos 15-20 meses, y muy resistentes a los tratamientos actuales.

Los autores principales del trabajo son Pilar Gómez-Sánchez, Ricardo Gargini y Berta Segura-Collar, que forman parte del Gliomalab -un equipo interdisciplinario de investigadores de la Unidad de Neurooncología del ISCIII y la Unidad Multidisciplinar de Neurooncología (UMNO) del Hospital 12 de Octubre-, y Laura Nevola, cofundadora y CSO/COO de IDP Pharma.

Los glioblastomas son tumores muy agresivos que se muestran resistentes a los tratamientos desarrollados hasta el momento, por lo que el pronóstico de los pacientes, a los que se trata con cirugía, radioterapia y quimioterapia, es complicado y con una esperanza de vida media entre 15 y 20 meses.

Los resultados de este estudio suponen un paso más hacia la posibilidad de desarrollar una nueva opción terapéutica para el glioblastoma. La investigación ha confirmado que los glioblastomas expresan al desarrollarse niveles elevados de una proteína conocida como N-MYC, un factor de transcripción involucrado en el desarrollo del cerebro y cuya desregulación promueve la activación de genes relacionados con la aparición de tumores.

«Estamos muy satisfechos de los resultados obtenidos en esta colaboración, que demuestran la enorme potencialidad terapéutica de estas nuevas dianas en indicaciones tan severas como el glioblastoma», «, explica Laura Nevola, cofundadora y CSO/COO de IDP Pharma.

«La posibilidad de modular la función de estas proteínas, normalmente consideradas «undruggable» a través de fármacos específicamente diseñados para ellas, como es IDP-410, ha sido y es el objetivo de IDP Pharma. Este trabajo evidencia que nuestra estrategia abre el camino al futuro desarrollo de opciones terapéuticas para los pacientes», añade.

El equipo de investigación ha comprobado que IDP-410 logra reducir el crecimiento de los glioblastomas implantados en el cerebro de los animales, alcanzando la proteína N-MYC en el tejido tumoral y reduciendo su vascularización, es decir, su capacidad para formar vasos sanguíneos que permitan su crecimiento. Los investigadores señalan que la posible relación entre la función de N-MYC y la expresión de genes mesenquimales y angiogénicos es una de las claves en el proceso.

«Dada la elevada agresividad de este tipo de tumores, el desarrollo de fármacos como IDP-410, que permite frenar tanto el crecimiento de las células tumorales como la formación de nuevos vasos sanguíneos tumorales que nutren al tumor, abre una vía de esperanza para poder ofrecer terapias efectivas a los pacientes con glioblastoma», explica Pilar Sánchez-Gómez, investigadora líder de la Unidad de Neurooncología del ISCIII.