Un nuevo fármaco se muestra eficaz frente a los síntomas de la narcolepsia, según un ensayo clínico

Un estudio liderado por la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria, y con el amparo de la Fundación Vithas y de la Universidad CEU San Pablo, ha demostrado la eficacia de un nuevo fármaco frente a los síntomas de la narcolepsia como son los niveles de latencia del sueño, la somnolencia y los episodios de cataplejía, es decir la debilidad muscular característica de los pacientes con narcolepsia tipo 1.

Esta investigación multicéntrica e internacional en fase 2, publicada en la revista científica The New England Journal of Medicine , ensayó de enero a octubre de 2022 el TAK-994, un agonista selectivo del receptor 2 de la orexina en pacientes con narcolepsia tipo 1. A los pacientes se les administró de forma aleatoria 30, 90, 180 mg de TAK-994 o placebo y se evaluó durante dos meses su seguridad y eficacia.

«Los resultados del ensayo para reducir la mayoría de los aspectos de la narcolepsia han sido prometedores ya que, por primera vez, se trataría la enfermedad interviniendo directamente sobre su fisiopatología», ha explicado Rafael del Río, investigador principal del estudio, responsable de la Unidad de Neurofisiología y Trastornos del Sueño del Hospital Universitario Vithas Madrid Arturo Soria y Vithas Internacional y profesor adjunto de la Universidad CEU San Pablo.

En este sentido, en la Prueba de Mantenimiento de la Vigilia de 40 minutos (MWT), que evalúa la capacidad de mantenerse despierto en condiciones soporíferas durante el día, los pacientes mejoraron con el medicamento hasta alcanzar niveles de latencia de sueño completamente equiparables a las personas sanas.

Para las tres dosis del medicamento que se probaron, los pacientes mantuvieron la alerta en condiciones experimentales durante 31 a casi 40 minutos.

Además, se observaron cambios en los test de evaluación de la somnolencia excesiva, como el ESS, donde se redujeron sus puntuaciones entre 12,1 y 15,5 puntos, según las dosis. También tuvo un efecto igualmente importante en los episodios de cataplejía que se redujeron hasta 0,27-1,44 semanales, según las dosis, frente a los 5,83 de la rama placebo.

«El efecto sobre la somnolencia no tiene parecido con nada de lo que hayamos conocido previamente. De hecho, los resultados de latencias medias en el Test de Mantenimiento de la Vigilancia y en los test de somnolencia y atención aplicados son similares a lo que se obtienen en pacientes completamente sanos. En la misma línea se sitúa la eficacia sobre la cataplejía, con un control casi completo en una población de pacientes particularmente afectados», ha detallado Rafael del Río.

LA NARCOLEPSIA AFECTA A 25.000 PERSONAS EN ESPAÑA

La narcolepsia es una enfermedad rara que afecta a 20-50 personas por cada 100.000 habitantes según la Red Europea de la narcolepsia. En este sentido, se abren nuevas expectativas terapéuticas para estos pacientes ya que actualmente se está reclutando a personas con narcolepsia tipo 1 y tipo 2 para la puesta a punto de TAK-861 que permite utilizar dosis mucho más pequeñas con efectos similares lo que hace albergar esperanzas sobre su perfil de seguridad.

La narcolepsia cursa con somnolencia severa en forma de ataques de sueño incoercibles en momentos inapropiados del día y cataplejía, una pérdida del tono muscular producida por las emociones. Los pacientes con narcolepsia presentan también con frecuencia alucinaciones, parálisis de sueño y sueño fragmentado.

El tratamiento de estos pacientes supone habitualmente múltiples fármacos que proporcionan una mejoría parcial y que no están exentos de distintos efectos adversos.