Un informe recomienda crear un registro central de enfermedades raras para mejorar la calidad de vida de los pacientes
La creación de un registro central, actualizado y fiable de enfermedades raras y medicamentos huérfanos; tener información sobre los ensayos clínicos; los costes reales relacionados y no relacionadas con la asistencia sanitaria y los ahorros potenciales, han sido las principales recomendaciones del cuarto informe Incentivos para la investigación, diagnóstico y tratamiento de lasenfermedades raras y para el acceso a los medicamentos huérfanos , publicado por el Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos.
Estas conclusiones han sido presentadas por Alexion Pharma Spain y revelan las principales barreras para el acceso a los medicamentos huérfanos e incide en la necesidad de incentivar la investigación de las enfermedades raras en España con una legislación de medicamentos huérfanos actualizada y adecuada a la normativa de la UE.
El informe ha sido publicado en colaboración con el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG) y está avalado por la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP). Además, sus resultados han sido presentados recientemente a los miembros del Senado y del Congreso.
La compañía estima que las enfermedades raras afectan a más de tres millones de personas en España y añaden que, debido a la singularidad y complejidad de estas enfermedades, los pacientes habitualmente se enfrentan a grandes dificultades que abarcan desde el retraso en el diagnóstico, hasta la insuficiencia en los recursos sociosanitarios, el retraso en el acceso a los tratamientosnecesarios y la escasa información o acceso a los centros de referencia y a los expertos.
De media, el 20 por ciento de los pacientes sufre un retraso de diez años en el diagnóstico, solo hay tratamiento disponible para cerca del cinco por ciento de las 7.000 enfermedades raras estimadas, y el 66 por ciento de los pacientes no tiene acceso a un tratamiento eficaz.
«A pesar de los grandes avances que se han producido en las últimas décadas en el abordaje de las enfermedades raras, el acceso a los nuevos medicamentos innovadores sigue siendo un reto, y los esfuerzos de investigación en esta área se han visto ralentizados en España, sobre todo en comparación con la Unión Europea. Necesitamos tomar medidas para superar los obstáculos administrativos, las lagunas en la financiación, y asegurar los incentivos para aquellos que invierten en investigación», afirman los expertos del Observatorio.
Además, entre las recomendaciones, el informe sugiere que, para impulsar la investigación y la financiación de los medicamentos huérfanos, se podría desgravar en el impuesto de sociedades y la reducción del IVA para la investigación y los medicamentoshuérfanos, así como la creación de una corriente de financiación diferenciada para los medicamentos huérfanos y los ultra huérfanos.
