Un fármaco se muestra prometedor contra la acondroplasia en niños

Los niños con acondroplasia, la forma más común de estatura baja desproporcionada, crecen más después de dos años de tratamiento diario con vosoritide, según un nuevo estudio realizado por el Instituto de Investigación Infantil Murdoch en el Royal Children s Hospital en Parkville (Australia).

«Esta es la primera evidencia sólida de una terapia de precisión para la acondroplasia», explica el investigador principal, Ravi Savarirayan. La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo cuyas características son brazos y piernas cortos y una estatura adulta inferior a la habitual.

Entre las complicaciones médicas de la acondroplasia se encuentran la estenosis espinal (estrechamiento de la columna vertebral) y la compresión de la médula espinal, las piernas arqueadas, la zona lumbar permanentemente inclinada y la apnea del sueño. El tratamiento se centra en aliviar los síntomas y suele ser quirúrgico. Actualmente no existe ningún tratamiento eficaz para aumentar la estatura en estos pacientes.

La vosoritida es un fármaco en fase de investigación que se dirige a la señal hiperactiva del cartílago de crecimiento que impide el crecimiento óseo en los niños con acondroplasia. El objetivo del tratamiento es mejorar los resultados médicos, funcionales y psicosociales. «Esperamos que la mejora de la estatura y la proporción corporal aumente la independencia y alivie algunos de los problemas a largo plazo, como la estenosis espinal», señala Savarirayan.

Un estudio anterior realizado en niños de 5 a 17 años con acondroplasia demostró que un año de inyecciones diarias de vosoritida mejoraba significativamente la velocidad de crecimiento anualizada (VCA) de los participantes, que es el aumento de altura anual, en comparación con un placebo. El nuevo estudio amplía el análisis de los datos tras un año adicional de tratamiento continuo con vosoritida.

En el estudio de ampliación, 61 niños que habían recibido el placebo el primer año cambiaron al tratamiento con vosoritida, y 58 niños continuaron el tratamiento con vosoritida durante otras 52 semanas. Se dispuso de datos de seguimiento final para 108 de los 119 niños.

Los niños que recibieron dos años de tratamiento con vosoritida tenían una media inicial de VCA de 4,28 cm/año. Tras un año de tratamiento, la media de VCA era de 5,71 cm/año y tras el segundo año la media era de 5,65 cm/año. Después del segundo año de tratamiento, también tenían una mejor puntuación z de altura, que es una medida de altura relativa a la de una población similar de altura media.

Además, los niños mostraron una tendencia a mejorar la relación entre los segmentos superior e inferior del cuerpo. Una proporción corporal mejorada suele significar que los niños pueden ahora alcanzar más fácilmente los objetos y realizar sus propios cuidados, como ir al baño. Se está realizando un seguimiento a largo plazo en el que los datos adicionales sobre la calidad de vida, las medidas funcionales y la altura final de los adultos ayudarán a confirmar la relevancia clínica de estas mejoras en el crecimiento y la proporcionalidad.