Un estudio revela una nueva forma potencial de aliviar los síntomas de la distrofia muscular de Duchenne
Un nuevo estudio publicado en The FASEB Journal muestra el potencial de una molécula que puede ayudar a superar algunos de los devastadores síntomas de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), el trastorno neuromuscular congénito más común que limita la vida.
El agente promueve la actividad de la proteína cinasa activada por AMP (AMPK), una importante enzima sensora de combustible que está presente en todas las células de mamíferos. Investigaciones anteriores ya han demostrado que la estimulación de la AMPK puede mitigar la distrofia -o desgaste- muscular, pero los activadores de la AMPK no han llegado a la clínica debido a su falta de potencia o a efectos tóxicos no deseados.
En este último trabajo, los científicos utilizaron un agonista oral de la AMPK de nueva generación denominado MK-8722 y demostraron que, administrado en una dosis única a ratones con distrofia muscular, activaba vías de señalización asociadas a la mejora de la salud muscular.
No obstante, se necesitan estudios adicionales para probar la administración crónica de estos activadores de la AMPK de nueva generación en animales distróficos para examinar más a fondo su seguridad y eficacia.
«Nuestro trabajo pone de relieve el potencial terapéutico de esta nueva clase de activadores de la AMPK en la DMD, así como en otras enfermedades neuromusculares», afirma el autor principal Sean Ng, de la Universidad McMaster, en Canadá.
