Un estudio en ratones identifica nuevas dianas terapéuticas contra el glaucoma
Un estudio de Northwestern Medicine (Estados Unidos) realizado en ratones ha identificado nuevas dianas terapéuticas frente al glaucoma, incluida la prevención de una forma pediátrica grave de glaucoma, además de descubrir una posible nueva clase de terapia para la forma más común de glaucoma en adultos.
En las personas con glaucoma de alta presión, el líquido del ojo no drena correctamente y acumula presión en el nervio óptico, lo que provoca la pérdida de visión. Afecta a 60 millones de personas en todo el mundo y es la causa más común de ceguera en personas mayores de 60 años.
Aunque hay algunos tratamientos disponibles para el glaucoma de ángulo abierto, la forma más común de glaucoma en adultos (gotas para los ojos, medicación oral, tratamientos con láser), no hay cura, y una forma grave de glaucoma en niños entre el nacimiento y los tres años conocida como glaucoma congénito primario sólo puede tratarse con cirugía.
«Aunque el glaucoma congénito primario es mucho menos frecuente que el glaucoma de ángulo abierto, es devastador para los niños. Se necesitan urgentemente nuevos tratamientos y nuevas clases de tratamientos para frenar la pérdida de visión en ambas formas», apunta Susan Quaggin, autora del estudio, que se ha publicado en la revista Nature Communications .
Mediante la edición de genes, los científicos del estudio desarrollaron nuevos modelos de glaucoma en ratones que se asemejaban al glaucoma congénito primario. Al inyectar en los ratones un nuevo tratamiento proteico de larga duración y no tóxico (Hepta-ANGPT1), los científicos pudieron reemplazar la función de los genes que, al mutar, causan el glaucoma.
Con este tratamiento inyectable, los científicos también consiguieron evitar la formación de glaucoma en un modelo. Esta misma terapia, al ser inyectada en los ojos de ratones adultos sanos, redujo la presión en los ojos, lo que la respalda como una posible nueva clase de terapia para la causa más común de glaucoma en adultos (glaucoma de ángulo abierto de alta presión intraocular).
El siguiente paso es desarrollar el sistema de administración adecuado para el nuevo tratamiento proteínico en pacientes y llevarlo a la producción.
Además, los científicos utilizaron datos bioinformáticos y de secuencias de ARN de células individuales para comprender e identificar las vías del glaucoma que pueden explorarse en el futuro en busca de otras dianas terapéuticas para la enfermedad, como las que regulan la comunicación con un vaso sanguíneo especializado del ojo (el canal de Schlemm) que es importante para drenar el líquido y mantener la presión ocular normal.
«Tener un tratamiento que pueda promover la remodelación y/o el crecimiento de un canal de Schlemm defectuoso para tratar el glaucoma sería fantástico. Estos estudios son el primer paso hacia ese objetivo. Nuestra esperanza es que este estudio conduzca a la primera terapia dirigida que promueva eficazmente el flujo de salida del líquido (del humor acuoso) desde la parte frontal del ojo, invirtiendo el defecto biológico subyacente en los pacientes con glaucoma», concluye la investigadora.
