Una combinación de fármacos de fibrosis quística es segura en niños de 2 a 5 años, según un estudio
MADRID, 25
Una combinación de medicamentos de fibrosis quística, lumacaftor e ivacaftor, es segura y efectiva en niños de 2 a 5 años de edad cuya enfermedad es causada por dos copias de la mutación del gen F508del-CFTR, la forma más común y grave de fibrosis quística, según ha concluido un estudio publicado en la revista The Lancet Respiratory Medicine .
Este estudio abierto de fase 3, realizado en el Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago y otros centros, ha sido la base para la inclusión al tratamiento a niños de 2 años o más realizada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). Hasta ahora, esta combinación de fármacos estaba indicada en pacientes de 6 años o más.
«Con un tratamiento temprano que aborde la causa genética de la fibrosis quística, esperamos detener la progresión de la enfermedad y mejorar sustancialmente los resultados a largo plazo. En este estudio, también observamos evidencia de una mejor función pancreática, lo que sugiere que podríamos revertir el daño al páncreas debido a la fibrosis quística», explica la principal autora del estudio, Susanna A. McColley.
La fibrosis quística es una enfermedad genética progresiva que daña múltiples órganos, incluidos los pulmones y el páncreas, con una supervivencia media predicha de 47 años. Es causada por mutaciones en el gen CFTR que conducen a un flujo insuficiente de sal y agua dentro y fuera de las células. En los pulmones, crea una acumulación de moco espeso y pegajoso que puede provocar infecciones pulmonares crónicas y enfermedades pulmonares graves. El daño al páncreas ocurre incluso antes del nacimiento, lo que interfiere con la absorción y el crecimiento de la nutrición.
El estudio también ha mostrado que el tratamiento con lumacaftor/ivacaftor puede mejorar el crecimiento de los niños con fibrosis quística». «Vimos aumentos significativos en el peso, la estatura y el índice de masa corporal durante seis meses de tratamiento», detalla McColley.
Además de la eficacia, el estudio también confirmó que esta combinación es bien tolerada en la población más joven, y no se identificaron nuevas preocupaciones de seguridad. McColley ahora dirige un ensayo abierto de fase 3 de esta combinación de medicamentos para niños de 1 a 2 años.
