Llega a España tafamidis (Pfizer), el primer tratamiento para la amiloidosis cardiaca por trantiretina
Pfizer ha anunciado este miércoles que ya está disponible en España VYNDAQEL 61 mg (tafamidis), el primer y único tratamiento para adultos con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).
Se trata de una enfermedad rara que afecta al corazón de tres de cada 10.000 habitantes, causando insuficiencia cardiaca progresiva. Es una enfermedad que está infradiagnosticada y que es letal. Tiene una supervivencia media tras el diagnóstico de entre 2,5 y 3,6 años.
La amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM) se produce cuando la proteína transtiretina (TTR) se deposita de forma anormal en órganos como el corazón. Esta anomalía provoca un aumento de la rigidez del músculo cardíaco, dificultando su funcionamiento y desencadenando una insuficiencia cardiaca. Estos depósitos de proteína también pueden darse en otras partes del corazón como en el sistema eléctrico o valvular, lo que provoca arritmias o enfermedades valvulares.
Dentro de esta patología existen dos subtipos: la enfermedad hereditaria causada por una mutación en un gen; y la nativa que se presenta con la edad y no tiene origen genético.
Los síntomas varían según el estadio de la enfermedad y las estructuras del corazón afectadas. Generalmente, se presenta insuficiencia cardiaca y dificultad para respirar, debido a la incapacidad del corazón para bombear la sangre a todo el organismo.
Pero también pueden aparecer fatiga y debilidad muscular, retención de líquidos, tos seca al tumbarse o ahogo súbito, entre otras manifestaciones. Los pacientes pueden notar palpitaciones, episodios de mareos sobre todo al levantarse bruscamente de la silla o de la cama e incluso episodios de pérdida del conocimiento.
José González Costello, cardiólogo especialista en amiloidosis ATTR del Hospital Universitario de Bellvitge, ha valorado positivamente esta autorización porque «los pacientes van a poder beneficiarse de este avance tan importante, que ya ha demostrado en los ensayos clínicos una reducción del riesgo de mortalidad y del número de hospitalizaciones por problemas cardiovasculares, así como, una reducción significativa del deterioro de la capacidad funcional y la calidad de vida».
«Tener por fin una primera opción de tratamiento supone un gran avance para todos los pacientes de amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria, con miocardiopatía en nuestro país. Hasta la fecha, estos pacientes no contaban con ninguna posibilidad de tratamiento de la propia enfermedad, solo era posible abordar sus síntomas», ha añadido el director Médico de Pfizer España, José Chaves.
España ha participado en el desarrollo clínico de VYNDAQEL con la participación de dos centros en el reclutamiento de pacientes, según ha detallado la compañía a través de un comunicado.
