Investigadores españoles describen un nuevo posible tratamiento contra dos raras enfermedades óseas
Investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL) y de la Universidad de Barcelona (UB) han descrito un nuevo posible tratamiento contra dos enfermedades óseas: la osificación heterotópica (OH) y la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP).
La OH consiste en la aparición de osificaciones en lugares inapropiados (formación ectópica), como por ejemplo los tendones, músculos y tejido conectivo. Para esta patología existen factores de riesgo como la inmovilidad prolongada, lesiones de columna, quemaduras, operaciones de cadera y traumas musculares. «A pesar de saber esto, todavía no tenemos un conocimiento completo de las causas y el tratamiento más adecuado para la enfermedad», comenta Francesc Ventura, líder del trabajo, que se ha publicado en la revista EMBO Molecular Medicine .
Por otra parte, la FOP es una enfermedad minoritaria, muy parecida a la OH pero que tiene su origen en una mutación genética. Los pacientes de FOP presentan mutaciones en el gen que codifica para un receptor de factores de crecimiento óseo (BMP), el ACVR1. La enfermedad se induce paulatinamente con episodios de inflamación que acaban resultando en la formación progresiva de hueso en músculos, tendones y ligamentos. Estas osificaciones reducen mucho la movilidad y la esperanza de vida de los afectados. Actualmente, no hay tratamiento para esta enfermedad.
En este estudio en ratones, han comprobado que, en células madre en cultivo y en modelos preclínicos de la enfermedad, el inhibidor BYL719 impide la formación ectópica de hueso inducida por las mutaciones de ACVR1. El inhibidor BYL719 fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) el pasado mes de mayo para su utilización en pacientes de cáncer de mama metastásico.
Por lo tanto, existe una gran cantidad de información sobre el uso de BYL719 en humanos. «En este estudio hemos demostrado que también puede tener un papel importante en la osificación y en el tratamiento de estas enfermedades óseas», concluye Ventura.
