Investigadores desarrollan una forma de administrar la terapia génica que podría salvar la vista en la DMAE

Investigadores del Johns Hopkins Medicine de Estados Unidos han desarrollado una forma de administrar terapia génica que, cuando se confirmen los resultados obtenidos en estudios con ratas, cerdos y monos, podría ayudar a salvar la vista a los pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE).

La nueva estrategia, publicada en The Journal of Clinical Investigation , utiliza una pequeña aguja para inyectar virus inofensivos, genéticamente modificados, en el espacio que hay entre el blanco del ojo y la capa vascular del ojo, llamado espacio supracoroideo. A partir de ahí, el virus puede propagarse por todo el ojo para administrar genes terapéuticos a las células de la retina.

El enfoque de terapia génica actualmente utilizado para tratar la amaurosis congénita de Leber, un trastorno ocular hereditario, implica un procedimiento quirúrgico para inyectar el virus portador de genes debajo de la retina. Este procedimiento conlleva un alto riesgo de desarrollar cataratas y un riesgo bajo, pero significativo, de desprendimiento de retina y otras complicaciones que amenazan la visión.

Aunque solo se ha probado en animales, la nueva técnica de inyección supracoroidea es menos invasiva porque no implica la separación de la retina y, en teoría, podría realizarse de forma ambulatoria, lo que marca un paso importante hacia la creación de un gen permanente para salvar la visión y, por ende, terapias más seguras y más accesibles.

«El mejor momento para que los pacientes con DMAE reciban tratamientos de terapia génica es cuando todavía tienen una visión bastante buena. Sin embargo, en ese momento, también tienen más riesgo de complicaciones. La capacidad de ofrecer un procedimiento más seguro y conveniente sería ser un gran avance», han asegurado los expertos.

Un enfoque de terapia génica de inyección subretiniana también se está probando en ensayos clínicos para la DMAE, el cual se encuentra entre las principales causas de pérdida de visión irreversible e incapacitante en personas mayores de 50 años.

Para probar si la técnica de inyección supracoroidea podría administrar terapias genéticas de manera efectiva a la retina, los investigadores primero querían rastrear si la técnica permitiría que el virus llegue a la parte posterior del ojo. Los investigadores inyectaron en los ojos de 10 ratas una forma inofensiva de virus adenoasociados modificado para llevar un marcador fluorescente al espacio supracoroideo del ojo. Utilizaron microscopios de alta potencia para rastrear el brillo a través de la retina y descubrieron que después de una semana, el virus había alcanzado toda la retina.

Luego, los investigadores analizaron si este virus podría entregar genes útiles. Cargaron un gen anti-VEGF en su virus modificado y lo inyectaron en el espacio supracoroideo de 40 ratas inducidas a desarrollar una forma humana de degeneración macular. A modo de comparación, utilizaron la inyección subretiniana convencional en otras 40 ratas.

Los investigadores encontraron que la técnica de inyección supracoroidea funcionó tan bien como el enfoque subretiniano convencional, y fue tan efectiva y duradera en la administración de la proteína anti-VEGF que protege la visión. Al realizar también estos experimentos en cerdos y monos rhesus , los investigadores confirmaron que el método de administración supracoroidal funcionó en ojos de animales más grandes que tienen un tamaño más parecido a los ojos humanos.

«Nuestra esperanza es que con las inyecciones supracoroidales, los pacientes puedan ingresar a una clínica y recibir su tratamiento para salvar la visión sin preocuparse por muchas de las complicaciones que vienen con las inyecciones subretinianas», han zanjado los investigadores.