Expertos resaltan la importancia de la mejora de calidad de vida y la profilaxis en la hemofilia
Expertos participantes en el seminario on line La hemofilia desde una perspectiva global han coincidido en la importancia extrema de la profilaxis, siempre bajo el criterio del hematólogo, y en la necesidad de mejorar la calidad de vida de los pacientes con el objetivo final de tratar de igualarla a la de la población general.
En calidad de jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario de La Paz (Madrid), Jiménez Yuste ha expuesto los últimos avances en el abordaje de la hemofilia y ha explicado cómo se ha ido adaptando el enfoque para mantener la calidad asistencial de los pacientes. «Hemos trabajado durante mucho tiempo con los niños y adolescentes, ahora estamos poniendo el foco en los adultos, dedicando nuevos tratamientos y cirugías para mejorar su calidad de vida», ha señalado.
La situación ha mejorado gracias a diferentes factores, entre los que destaca la llegada de numerosos fármacos y tratamientos. El primer paso de la evolución ha sido la llegada de los concentrados de vida media extendida que, a través de diferentes tecnologías, buscan alargar la semivida del factor. Los nuevos tratamientos actúan en diferentes partes de la cascada de la coagulación con el fin de restaurar la hemostasia. «El futuro nos depara la curación de la enfermedad a través de la terapia génica. Actualmente hay en marcha ensayos clínicos que muestran resultados prometedores», ha anunciado Jiménez Yuste.
En su intervención, Maximiliano Berro Castiglioni, representante del Grupo Cooperativo Latinoamericano de Hemostasia y Trombosis (CLAHT) y profesor adjunto de la Facultad de Medicina de la Universidad de la República de Uruguay, ha presentado la situación del tratamiento de la hemofilia en Latinoamérica, «una región caracterizada por sistemas de atención que mejoran rápidamente, pero con sustanciales disparidades entre países y donde hay poca información en la literatura científica».
Según el Sondeo Mundial de 2019 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), los 32.946 pacientes con hemofilia registrados en 20 países de América Latina suponen el 16 por ciento del total de pacientes a nivel mundial. Los principales desafíos en la región son la falta de centros de referencia, la escasez de tratamientos, la baja calidad de vida, el difícil acceso a recursos educativos y la necesidad de una mejor gobernanza.
La FMH cuenta con un registro de 324.648 personas, de las que 195.263 padecen hemofilia, 80.302 presentan enfermedad de Von Willebrand y 49.083 tienen otros trastornos de coagulación, según el Sondeo Mundial de 2019. Desde la FMH trabajan para que todos ellos tengan su tratamiento.
Entre otros retos, el presidente de la FMH, César A. Garrido Donado, ha señalado la necesidad de un diagnóstico, ya que gran parte de los pacientes con trastornos hemorrágicos hereditarios siguen sin estar identificados. De los pacientes diagnosticados, la mayoría no tienen acceso a tratamiento ni atención.
Según la FMH, «al menos 20 países que nunca habían tenido acceso a estos medicamentos, lo tendrán en los próximos 5 años». Además, se está realizando una fuerte vigilancia de las nuevas terapias para garantizar su aplicación y eficacia. Ha destacado la necesidad de seguir innovando: las nuevas terapias revolucionarán el panorama del tratamiento, «pero se está generando tanta información y expectación entre los pacientes que a veces quizás no se pueda cumplir con las expectativas del público».
El presidente de la FMH ha defendido la necesidad de contar con el apoyo gubernamental para que el programa de atención de la hemofilia esté contenido dentro del sistema nacional de salud de todos los países. También ha recordado la importancia de tener un sistema de recolección de datos bueno y eficiente dentro de los servicios de salud y una fuerte organización de pacientes que se ocupe de la educación y defensa de los derechos de la comunidad de personas con hemofilia y otros trastornos de la coagulación.
