Expertos piden garantizar el derecho de los pacientes a ser informados de la terapia CAR-T que van a recibir

Expertos reunidos en el encuentro Terapia CAR-T: Avanzando Juntos , organizado por Europa Press con la colaboración de Novartis, han destacado la necesidad de garantizar el derecho de los pacientes a ser informados del tratamiento de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) que van a recibir.

Actualmente en España están en marcha diversos ensayos clínicos con terapias CAR-T académicas en diferentes hospitales españoles, si bien todavía no han sido aprobados por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).

Hasta el momento, sólo está financiada por el Sistema Nacional de Salud (SNS) tisagenlecleucel, registrada por Novartis con el nombre de Kymriah , y que está dirigida a pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída, así como a pacientes adultos con linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en recaída o refractario (r/r) después de dos o más líneas de tratamiento sistémico. Hay otras dos terapias desarrolladas por la industria pendientes de entrar en la sanidad pública en los próximos meses.

Recientemente, el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social ha aprobado el Plan para el abordaje de las terapias avanzadas en el SNS: medicamentos CAR , una iniciativa en la que, tal y como ha señalado el vicepresidente de la Asociación Española de Derecho Sanitario, Julio Sánchez Fierro, «no queda claro» los comités y el procedimiento que se tiene que seguir para administrar estas terapias.

Por todo ello, los expertos reunidos han subrayado la necesidad de informar a los pacientes candidatos a estas terapias sobre si van a recibir el CAR-T aprobado y financiado u otro que está en fase de ensayo clínico.

En este punto, la jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS, Sol Ruiz Antúnez, ha reconocido que todavía «es pronto» para asegurar que las terapias CAR-T académicas vayan a seguir los mismos protocolos de aprobación que las que se exige a las desarrolladas por la industria farmacéutica, si bien ha asegurado que lo importante es garantizar que el paciente que necesita este tratamiento lo reciba.

Además, Ruiz Antúnez ha negado que este año o el que viene vaya a estar disponible el CAR-T académico para distribuir y producir a todos los pacientes por excepción hospitalaria. «No sé de dónde procede esa información pero desde luego que de la AEMPS no. Nosotros tenemos que ver los datos. Están en investigación clínica y cuando hayan dado datos suficientes tendremos que ver si son equivalentes en todos o no a los ya comercializados. No tenemos previsión de que sea en seis meses o un año», ha dicho.

Respecto a todos ello, Sánchez Fierro ha insistido en que «el sentido de humanidad debe priorizar en estos casos», y ha subrayado también la importancia de que en estos procesos esté garantizada la transparencia y la cooperación entre los profesionales.

Del mismo modo se ha pronunciado la responsable clínica de la Unidad de Oncohematológica del servicio de Farmacia del Hospital Universitario Vall d Hebron de Barcelona, Mª Josep Carreras Soler, quien, además, ha destacado la necesidad de informar al paciente sobre los efectos secundarios que puede tener al recibir esta terapia, especialmente en los 28 días posteriores a salir del hospital.

«Es importantísimo que al paciente se le informe bien para que sepa detectar los síntomas para evitar la aparición de reacciones graves», ha recalcado el doctor Pérez-Martínez. Y es que, tal y como ha recordado el catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá de Henares de Madrid, Francisco Zaragozá García, la administración de estas terapias puede tener efectos adversos por lo que, además, es importante que los pacientes sean atendidos por equipos especializados.

EL CRITERIO DE DESIGNACIÓN DE CENTROS CAR-T ES «DISCUTIBLE»

Precisamente sobre la atención prestada a los pacientes han hablado también los expertos a lo largo del encuentro y, en concreto, sobre el criterio de designación de centros especializados de terapias CAR-T en España por parte del Ministerio de Sanidad, el cual ha sido calificado de «discutible».

«La designación de los centros CAR-T es absolutamente no adecuada y mejorable, si bien creo que va en camino de poderse mejorar», ha apostillado el jefe de servicio Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital Universitario de la Paz de Madrid, Antonio Pérez-Martínez, quien además ha lamentado que se haya creado «hospitales de primera y segunda categoría».

Por otra parte, los especialistas se han referido al coste de estos tratamientos y han abogado por realizar una «adecuada» valoración de los resultados y registro de datos en la práctica clínica. En este sentido, Ruiz Antúnez ha reconocido que la Administración va a tener que ser «creativa» para poder proporcionar las terapias CAR-T a los pacientes que las necesiten.

Ahora bien, Sánchez Fierro ha avisado de que hasta que no se apruebe un real decreto que regule los precios y la financiación de los tratamientos del siglo XXI se va a seguir teniendo problemas en el acceso a estas terapias.

Ante este, la presidenta del Grupo Español de Pacientes con Cáncer (GEPAC), Begoña Barragán, ha mostrado el «miedo y la confusión» que sienten los pacientes cuando escuchan que un tratamiento es capaz de curar o de mejorar sustancialmente su calidad de vida pero que a lo mejor no lo van a poder recibir por su elevado coste.

«Parece que somos culpables del gasto sanitario pero nosotros no elegimos estar enfermos. Queremos estar bien tratados y que no se nos intimide por tratarnos. Por tanto, creemos que es necesario reflexionar sobre en qué se quiere gastar el dinero que hay», ha apostillado Barragán.

Finalmente, la directora de Acceso al Mercado y Relaciones Institucionales de Novartis Oncology, Marta Moreno, ha recordado que las terapias CAR-T son el «buque insignia» de la Medicina Personalizada y ha abogado por la puesta en marcha estrategias «conjuntas» con la Administración, industria e investigadores para desarrollar tratamientos que preserven tanto la sostenibilidad del Sistema Nacional de Salud como la «viabilidad» de las compañías farmacéuticas.