Expertos destacan los avances en el tratamiento de la hemofilia, a la espera de la «ansiada curación»

Expertos participantes en el XXXVII Congreso Nacional de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH), que se está celebrando en Pamplona hasta este sábado, han presentado las principales novedades en el el tratamiento de la hemofilia, a la espera de la ansiada curación.

Durante el encuentro, expertos de toda España han analizado las novedades en trombosis y coagulación, así como otros temas de relevancia, en el contexto de la pandemia. «Uno de los grandes avances en el manejo de los pacientes con COVID-19 se ha debido al empleo de los tratamientos antitrombóticos», ha comentado el presidente del Comité Científico del Congreso por parte de la SETH, Víctor Jiménez Yuste.

Estos tratamientos antitrombóticos, según el especialista, «han ofrecido pautas y evidencias terapéuticas sólidas que han influido de forma definitiva en el pronóstico de los pacientes contagiados». «El conocimiento de la fisiopatología a nivel de la coagulación y la COVID-19, así como las pautas antitrombóticas profilácticas, han sido, sin ninguna duda, los mayores avances en este ámbito», ha añadido.

Asimismo, Jiménez Yuste se ha mostrado orgulloso del papel desarrollado por los especialistas en Trombosis y Hemostasia durante la crisis sanitaria:»Si consideramos que el sistema hemostático ha sido una de las dianas en la patogenicidad del SARS- CoV-2, la investigación de los efectos en la coagulación del virus y su implicación terapéutica han supuesto uno de los elementos con mayor protagonismo en las medidas terapéuticas actuales».

HEMOFILIA Y TRATAMIENTOS NO SUSTITUTIVOS

Uno de los temas destacados del Congreso de Pamplona es definir el perfil de paciente que se puede beneficiar de cada uno de los tratamientos que están disponibles. Hasta ahora, el tratamiento clásico de la hemofilia ha consistido en la reposición del factor de coagulación deficitario en el paciente (factor VIII, factor IX); sin embargo, en los últimos años se ha desarrollado una gran variedad de productos diseñados para restituir el defecto de la coagulación de estos pacientes mediante otros mecanismos de acción, los conocidos como «tratamientos no sustitutivos».

El doctor Santiago Bonanad, especialista del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, ha indicado que «el objetivo actual de la terapia en hemofilia consiste en prevenir, controlar y resolver los problemas hemorrágicos empleando la medicación que sea más adecuada para cada paciente en función de sus necesidades y los datos de eficacia, seguridad y practicidad del producto, con la intención de llegar a equiparar los pacientes con hemofilia a la población general».

En su intervención, Bonanad ha tratado de identificar aquellas condiciones en las cuales el tratamiento actual sustitutivo muestra déficits o problemas. «Los tratamientos no sustitutivos permiten solventar expectativas no resueltas en pacientes con determinados perfiles que con estos productos pueden experimentar mejores resultados terapéuticos», ha explicado.

En la misma línea, la doctora María Teresa Álvarez Román, del Hospital La Paz de Madrid, ha confirmado que «en los últimos años el manejo de la hemofilia ha cambiado por completo». «Recientemente se han conocido muchos datos acerca de la utilización de estas nuevas terapias en situaciones de vida real, más allá de los ensayos clínicos. Asimismo, se han comunicado datos muy interesantes de muchas de las moléculas que están en fase avanzada de desarrollo», ha detallado.

Por otra parte, ha señalado que la mayoría de los ensayos clínicos de terapia génica «han actualizado sus datos de eficacia y seguridad con más tiempo de seguimiento». En este campo se está trabajando en nuevas estrategias para conseguir «un mayor número de células transducidas, una menor inmunogenicidad frente a la cápside y un mejor manejo de la misma si ésta se produjera».

La doctora Álvarez Román ha mencionado datos presentados este año, según los cuales algunos de los ensayos llevados a cabo con terapia génica han alcanzado «niveles de factor cercanos a la normalidad». «Esto podría suponer cambiar el concepto actual que tenemos con la terapia génica, ya que se trataría de transformar la hemofilia grave en leve con niveles cercanos a los rangos de normalidad, para intentar conseguir en último extremo la curación de la enfermedad. Con los niveles que se están alcanzando en los nuevos ensayos, el paciente no necesitaría tratamiento, aunque sufriese traumatismos o fuera sometido a cirugías. Sin duda alguna, esto constituiría un cambio de paradigma en un futuro relativamente cercano», ha manifestado la especialista.