Expertos apuntan que acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos es clave para pacientes con enfermedades raras
Acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos en España es clave para los pacientes con enfermedades raras, según han resaltado expertos durante el encuentro organizado por la Fundación Mehuer, en colaboración con Sanofi Genzyme, en el que se ha presentado el Estudio sobre la propuesta de cambio de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos .
El documento, que se ha presentado en el marco de un encuentro con expertos organizado por Fundación Mehuer, en colaboración con Sanofi Genzyme, forma parte de En Voz Rara , una iniciativa que persigue movilizar el debate sobre la revisión de la normativa europea sobre medicamentos huérfanos y pediátricos y ser un altavoz de la comunidad que vive y trabaja con enfermedades raras.
En este contexto, en el encuentro El hoy y el mañana de las Enfermedades Raras , en el que han participado Manuel Pérez, presidente de la Fundación Mehuer, y Álvaro Lavandeira, abogado de IFSA Salud, han destacado la importancia de acelerar la disponibilidad de medicamentos huérfanos que permitan tratar de forma efectiva a las más de tres millones de personas que sufren enfermedades raras en España.
«El Sistema Nacional de Salud debe sostener el principio de universalidad de las prestaciones sanitarias. Sin embargo, esto no se está cumpliendo: los tiempos de espera para lograr la financiación pública de un medicamento huérfano están aumentando, alcanzando los 33,1 meses de media, siendo el precio su principal freno», ha señalado Manuel Pérez, presidente de la Fundación Mehuer. De los 5 medicamentos huérfanos que lograron financiación pública en 2020, 3 de ellos tuvieron que esperar más de 4 años para obtener una decisión de precio y reembolso.
Raquel Tapia, directora general de Sanofi Genzyme en España, ve en la actual revisión de la normativa «una oportunidad para impulsar la investigación en el 95 por ciento de enfermedades raras para las que aún no se dispone de un tratamiento efectivo».
«La apuesta de nuestro sector por la investigación es clara, tal y como ha concluido el estudio, y los cambios normativos deben agilizar la llegada de las nuevas soluciones terapéuticas que permitan mejorar la calidad de vida de las personas que sufren enfermedades raras», ha añadido.
En el año 2000 se aprobó una nueva legislación europea que regulaba la aprobación de fármacos para Enfermedades Raras que, entre otras cosas, propició un despegue claro de la investigación: una cuarta parte de las aprobaciones anuales de nuevos fármacos son ya para patologías poco frecuentes (de apenas 8 medicamentos en el año 2000 a los 169 de hoy).
En España, este salto también ha sido exponencial: en solo una década los proyectos de investigación clínica han crecido un 88 por ciento en el ámbito de las enfermedades poco frecuentes. El 25 de noviembre de 2020, la Comisión Europea comunicó la decisión de revisar la legislación vigente de medicamentos huérfanos y pediátricos con el objetivo de acelerar la investigación en este campo y agilizar los procesos de aprobación de los medicamentos huérfanos.
Las enfermedades raras, minoritarias o poco frecuentes agrupan un heterogéneo conjunto de enfermedades potencialmente mortales o debilitantes de forma crónica, que afectan a un máximo de 5 cada 10.000 habitantes en Europa. Se estima que existen entre 5.000 y 8.000 enfermedades raras diferentes que afectan a un 6-8 por ciento de la población mundial. En España, el número de personas que sufren una enfermedad rara es superior a 3 millones de personas.
