El valor terapéutico y social de las terapias avanzadas, clave para agilizar su disponibilidad en enfermedades raras
El valor terapéutico y social de estas terapias avanzadas, y el trabajo conjunto de los distintos agentes implicados, es indispensable para acelerar su disponibilidad de estas terapias y así cambiar la vida de las personas que sufren enfermedades minoritarias, según han resaltado diferentes expertos durante la II Jornada Nacional El futuro de las Terapias Avanzadas en Enfermedades Raras, en el Auditorio de la Universidad Camilo José Cela, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
Entre otros asuntos, los participantes han debatido sobre los avances clínicos en este ámbito y los desafíos en su evaluación, financiación y compra pública, así como sobre los posibles modelos económicos que faciliten el acceso a este tipo de tratamientos que, además de los beneficios que aportan a la salud y calidad de vida de las personas que tienen estas patologías y sus familias, tienen un notable valor económico y social.
Previamente a las mesas de debate, la jefa de División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la AEMPS, Sol Ruiz, ha centrado su intervención en la situación actual de este tipo de terapias; y el economista de la Salud, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la Universidad de Castilla La Mancha (UCLM), Álvaro Hidalgo, lo ha hecho sobre los modelos económicos para facilitar el acceso a estas terapias.
En el encuentro, también se ha tenido en cuenta la voz de los pacientes, que ha sido representada por la directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Isabel Motero, quien, tras reconocer todo lo avanzando en este ámbito durante los últimos años, ha destacado «la necesidad de que todos los esfuerzos conjuntos señalados en esta Jornada permitan que estas terapias, que cambian la realidad de las personas afectadas, lleguen a las familias».
«El resultado de la primera Jornada que celebramos hace ahora un año nos animó a seguir apostando por este tipo de iniciativas, y no nos equivocamos. La colaboración y el trabajo conjunto, aunando una perspectiva multidisciplinar, son sin duda la mejor vía para seguir avanzando en este ámbito», señala la presidenta de AELMHU, Beatriz Perales.
El evento ha sido posible gracias al apoyo de BioMarin, CSL Behring, Novartis, PTC Therapeutics, Ultragenyx y Vertex, compañías asociadas a AELMHU. La secretaría técnica ha sido gestionada por BioInnova Consulting.
