Desarrollan nuevos modelos de células madre de pacientes con enfermedades de la retina sin cura

Investigadores de Fundación del Laboratorio de Biología Molecular del Instituto de Microcirugía Ocular (IMO), han conseguido desarrollar nuevos modelos de células madre provenientes de pacientes afectos de tres enfermedades minoritarias y sin cura: la acromatopsia, la enfermedad de Best y la retinosis pigmentaria.

En conjunto, las siete líneas de células madre obtenidas por el equipo de Fundación IMO son modelos únicos en el mundo porque presentan mutaciones particulares en seis genes implicados en las distrofias de retina: uno relacionado con la enfermedad de Stargardt, tres con la retinosis pigmentaria, uno con la enfermedad de Best y uno con la acromatopsia.

En el marco del proyecto de Fundación IMO con el apoyo de Fundación Bancaria La Caixa , se ha conseguido la obtención de células madre pluripotentes inducidas a partir de fibroblastos (células de la piel) de pacientes con distrofias de retina.

Gracias a ello, en una etapa posterior, los investigadores también han logrado generar células del epitelio pigmentario de la retina que permiten estudiar in vitro el comportamiento de estas patologías a nivel celular. Estos avances acercan, cada vez más, el objetivo final del estudio: el desarrollo de terapias celulares personalizadas para el tratamiento de las enfermedades de retina.

Los siete modelos celulares han sido publicados en la revista científica Stem Cell Research y registrados en el Banco Nacional de Líneas Celulares y en el The Human Pluripotent Stem Cell Registry poniendo a disposición de otros científicos estos hallazgos para que puedan beneficiar a toda la comunidad científica.