CNIO y la UAB crean una spin off para crear el primer tratamiento contra fibrosis pulmonar basado en terapia génica

Las biólogas moleculares Maria Blasco (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas, CNIO) y Fàtima Bosch (Universidad Autónoma de Barcelona, UAB) han creado una spin off , Telomere Therapeutics, para desarrollar el primer tratamiento contra fibrosis pulmonar basado en terapia génica.

Es la primera vez que se va a abordar el tratamiento de estas enfermedades desde el conocimiento profundo de los mecanismos moleculares del envejecimiento», ha dicho Blasco. Se trata de una terapia génica con telomerasa para el tratamiento de diferentes patologías relacionadas con el acortamiento de los telómeros y, por tanto, del envejecimiento.

Esta terapia génica podría suponer un gran paso para la curación de estas patologías cada vez más frecuentes debido al envejecimiento demográfico de la población y que, hoy por hoy, aún no tienen tratamientos efectivos.

La iniciativa de Blasco y Bosch es, además, pionera en otro aspecto, ya que se trata de una spin off científica formada al cien por cien por instituciones públicas españolas, que surge a partir de investigación básica realizada en esos centros de investigación y que, además, cuenta con un inversor español.

Telomere Therapeutics cuenta con una inversión millonaria de Invivo Ventures en su primera ronda de financiación y su finalidad es desarrollar una terapia génica basada en la expresión del gen de la telomerasa (TERT) utilizando un vector adeno-asociado AAV.

Respecto al hecho de que hayan sido el CNIO y la UAB las creadoras de esta spin off , Blasco ha destacado que es una prueba de que la investigación básica de excelencia es el motor de nuevas innovaciones.»Nuestro país tiene un gran potencial innovador, y la creación de nuevas empresas de biotecnología centradas en enfermedades asociadas al envejecimiento es algo competitivo a nivel internacional», ha añadido.

Además, la investigadora del Grupo de Blasco y también fundadora de la compañía, Paula Martínez, ha señalado que los síndromes teloméricos son causados por mutaciones en la telomerasa y otros genes de mantenimiento de los telómeros que inducen a su extremo acortamiento prematuro.

Algunas de las enfermedades originadas por telómeros demasiado cortos y para las que tendrían aplicación los tratamientos que desarrolle Telomere Therapeutics son, aparte de la fibrosis pulmonar, la fibrosis renal, y la anemia aplásica.

«En los últimos años, se han desarrollado con éxito numerosas terapias génicas centradas en enfermedades monogénicas raras. Nosotras vemos un enorme potencial al poder aplicar la terapia génica al tratamiento de las enfermedades graves más comunes», ha indicado Bosch.

El trabajo de Blasco se ha centrado en demostrar la importancia de los telómeros y la telomerasa en el cáncer y en las enfermedades relacionadas con el envejecimiento durante más de 20 años. Blasco ha publicado más de 250 artículos en revistas científicas internacionales y es una referencia a nivel internacional en el campo de los telómeros.

Por su parte, el trabajo de Bosch, catedrática de Bioquímica y Biología Molecular y directora del Centro de Biotecnología Animal y Terapia Génica (CBATEG, UAB), se centra en el desarrollo de enfoques de terapia génica para enfermedades genéticas muy severas, como las mucopolisacaridosis (MPS), y también para enfermedades de alta prevalencia, como la diabetes mellitus.

Esta profesional tiene una reconocida experiencia en el campo de la terapia génica con aproximaciones para pacientes de MPSIIIA ya en la clínica y para diabetes tipo 1 transferidas a una empresa americana que pronto iniciará fases clínicas.

Hace unos años, Blasco y Bosch comenzaron a colaborar para aplicar la terapia génica en los síndromes teloméricos. Su trabajo conjunto ha generado varios artículos que establecen la prueba de concepto preclínica utilizando la terapia génica en diferentes síndromes teloméricos y que demuestran mejoras en los resultados clínicos, por ejemplo en la fibrosis pulmonar.

Los resultados fueron patentados y han sido licenciados a Telomere Therapeutics por parte del CNIO y de la UAB. «Después de estos resultados preclínicos, ahora es necesaria una importante inversión para agilizar el desarrollo de medicamentos, un proceso costoso y complejo. Estamos muy ilusionadas con la posibilidad de que Telomere Therapeutics pueda llevar a la clínica nuestros estudios, y que el potencial de la terapia génica llegue a pacientes de enfermedades de mayor prevalencia como la fibrosis pulmonar», ha aseverado Bosch.

Con la financiación proporcionada por Invivo Ventures, el candidato será optimizado y validado en los modelos animales pertinentes. Junto a la financiación, Luis Pareras y Albert Ferrer, socios generales de Invivo Capital, se unirán al Consejo de Administración.

«La terapia génica ha vuelto al centro del escenario, y las enfermedades del pulmón se está convirtiendo cada vez más en un objetivo interesante. Maria Blasco y Fátima Bosch han desarrollado un enfoque científico muy elegante para luchar contra la fibrosis pulmonar, tristemente en el punto de mira ya que algunos pacientes de covid-19 bajo ventilación mecánica eventualmente también la desarrollan. La fibrosis pulmonar idiopática es una enfermedad potencialmente letal para la cual no existe actualmente ninguna cura, y esperamos que un día esta terapia ayude a muchos pacientes», ha apostillado Pareras.

Por su parte, Ferrer ha resaltado que Invivo tiene como objetivo apoyar la transferencia de tecnología desde los centros de investigación y universidades españolas y mejorar el crecimiento y el desarrollo de productos innovadores. «La inversión en Telomere Therapeutics es un claro ejemplo de esta visión y estamos particularmente satisfechos de que permita la creación de un nuevo negocio en este difícil entorno económico», ha añadido.

Después de años de desarrollo, la terapia génica es ahora una realidad, ya que varios productos han sido aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés).

Estas terapias se dirigen a los trastornos monogénicos, entre ellos beta-talasemia, una forma poco frecuente de pérdida de la visión, atrofia muscular espinal y una forma poco frecuente de inmunodeficiencia primaria. Además, actualmente se están desarrollando clínicamente cientos de productos de terapia génica para el tratamiento de enfermedades que antes eran intratables.