Científicos españoles crean una nueva tecnología de ARN mensajeros para tratar la porfiria aguda intermitente
Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra han desarrollado una nueva tecnología de ARN mensajeros (ARNm) que actúa sobre el origen de la enfermedad y corrige rápidamente los síntomas de la porfiria aguda intermitente en modelos preclínicos.
Se trata de una enfermedad genética rara, o huérfana, causada por la incapacidad del hígado para metabolizar los precursores de porfirina y que se presenta en forma de crisis intermitentes dolorosas y puede llegar a provocar importantes daños neurológicos e incluso requerir el trasplante hepático.
En estos pacientes las crisis pueden provocarse por algunos medicamentos, dietas estrictas o estrés prolongado. Sin embargo, el principal factor desencadenante son las hormonas femeninas asociadas al ciclo menstrual, por lo que se manifiesta especialmente en mujeres jóvenes, con importantes responsabilidades laborales y familiares.
Ante esto, la investigación que han desarrollado los investigadores españoles, publicada en Nature Medicine y recogida por la plataforma Sinc, muestra la eficacia de los ARNm, la molécula que conecta la información acumulada en los genes con la producción de las proteínas necesarias para el buen funcionamiento de la célula, para el tratamiento de la porfiria aguda intermitente.
«Nuestro trabajo sugiere que la administración de este ARNm envuelto en nanopartículas lipídicas patentadas (microgotas de grasa) puede restaurar en menos de dos horas la actividad de la enzima deficitaria en el hígado de los ratones con porfiria. También se observó que protege frente a características clave de la enfermedad, como el dolor, la hipertensión y la incapacidad motora. Otra de las ventajas de esta tecnología es la posibilidad de repetir su administración tantas veces como sea necesario para evitar la aparición de nuevas crisis», han explicado los expertos.
Y es que, en este trabajo han logrado demostrar que la tecnología del ARNm restaura la deficiencia enzimática dentro de las células hepáticas y normaliza los marcadores de la enfermedad durante los ataques. «Estos datos respaldan aún más nuestros actuales esfuerzos en el ámbito de las enfermedades metabólicas raras, donde el ARNm podría permitir que un tejido particular produzca niveles terapéuticos de una proteína funcional», han zanjado.
