Arranca un ensayo clínico pionero sobre un fármaco para tratar el cáncer en pacientes con anemia de Fanconi
El ensayo clínico AFAN ha dado comienzo con el objetivo de evaluar la seguridad y eficacia del fármaco afatinib en pacientes con anemia de Fanconi que presentan carcinoma de células escamosas localmente avanzado, no resecable o metastásico, localizado en cabeza y cuello, según ha señalado en un comunicado el Centro de Investigación Biomédica en Red.
Este es el «primer» ensayo clínico a nivel mundial diseñado específicamente para esta indicación y está liderado por el investigador principal del área de Enfermedades Raras del CIBER (CIBERER) e Instituto de Investigación Sant Pau (Barcelona), Jordi Surrallés, y por el investigador Ramón García-Escudero, del área de Cáncer del CIBER (CIBERONC) y la Unidad Mixta de Oncología Molecular del i+12 y Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT).
La anemia de Fanconi es un trastorno genético raro causado por un defecto en la reparación del ADN. Provoca un mal funcionamiento de la médula ósea, y los pacientes son especialmente propensos a desarrollar tumores de cabeza y cuello a una edad muy temprana. Debido a su defecto genético, los pacientes no pueden someterse a quimioterapia y, por tanto, no disponen de tratamientos eficaces más allá de la cirugía, lo que la convierte en la principal causa de mortalidad entre la población adulta afectada por esta enfermedad.
AFAN se apoya en un estudio preclínico publicado en 2020 en Clinical Cancer Research con análisis de cribado de fármacos en modelos de células tumorales in vitro , investigación básica y genómica en muestras humanas, trabajo preclínico en ratones in vivo , designación de medicamento huérfano y el ensayo clínico académico aprobado por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés).
El estudio, aprobado también por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) el pasado mes de agosto, ha comenzado a reclutar pacientes este mes de noviembre, con un proceso que se espera que tenga una duración de aproximadamente cuatro años. Para garantizar el éxito del ensayo, los pacientes serán tratados no solo en el Hospital de Sant Pau, sino también en el Hospital Universitario de Hannover (Alemania), donde se espera la aprobación de la EMA en breve.
En el grupo del investigador Jesús Paramio, del Programa de Mecanismos Moleculares del Cáncer del CIBERONC, el equipo de Ramón García-Escudero investigará muestras de biopsias de los pacientes reclutados para analizar respuestas o recaídas, así como biomarcadores predictivos de sensibilidad/resistencia al tratamiento.
