La EMA designa a dimetilfumarato como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia
La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha designado el dimetilfumarato como medicamento huérfano para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia, una enfermedad rara de origen neurometabólico que afecta al sistema nervioso y es frecuentemente fatal.
Se trata de un activador de molécula de la vía NFR2 que utiliza las células para defenderse de diferentes estímulos tóxicos, principalmente el estrés oxidativo. A través de la activación del NRF2, el dimetilfumarato es capaz de reducir la respuesta inflamatoria y favorecer la citoprotección de las células del sistema nervioso central, demostrando efectos neuroprotectores en pacientes con esclerosis múltiple.
El dimetilfumarato puede normalizar la homeostasis redox, el fallo energético, la inflamación, la degeneración axonal y la discapacidades locomotoras asociadas en modelos animales de X-adrenoleucodistrofia, por lo que podría ser útil para el tratamiento de pacientes afectados por este trastorno.
Los estudios sobre la posible aplicación de este medicamento huérfano para el tratamiento de la X-adrenoleucodistrofia, que se han limitado hasta ahora a modelos animales de la enfermedad, han sido desarrollados por la U759 CIBERER que lidera Aurora Pujol en el IDIBELL de Barcelona. Este medicamento huérfano está patrocinado por el CIBER.
CIBERER ha promovido con esta nueva designación ya 9 medicamentos huérfanos por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), 4 de los cuales también han sido designados como tales por la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés). Tres de estos medicamentos corresponden a terapia génica y los otros seis son reposicionamientos, es decir, fármacos que ya se utilizan para otras patologías que están siendo evaluados para su uso en alguna enfermedad rara.
