Atalureno logra retrasar la progresión de la enfermedad de Duchenne
Atalureno logra retrasar la progresión de la enfermedad de Duchenne en niños con una mutación sin sentido, según los resultados del registro STRIDE , presentados en el transcurso de la XLII reunión de SENEP celebrada en Oviedo.
Se trata de estudio PASS aprobado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés), que representa uno de los mayores estudios de estas características realizado hasta ahora con pacientes afectados por la distrofia muscular de Duchenne sin sentido.
Según estos datos, los niños y adolescentes tratados con atalureno muestran un enlentecimiento de la progresión de la enfermedad, y pierden la ambulación más tarde que los niños no tratados. Asimismo, un análisis del tiempo hasta llegar a la pérdida de la marcha mostró que los pacientes tratados con atalureno tenían en el momento de pérdida de deambulación una edad (mediana) de 16,5 años, evidenciando una demora en la progresión de la enfermedad en comparación con los datos de la evolución histórica natural en niños no tratados.
«Los datos observados sobre el atalureno en la práctica clínica real son congruentes y confirman la evidencia que ya conocíamos a través de los ensayos clínicos. Este tipo de registro y análisis es de gran importancia para la comunidad científica, los afectados y sus familias. Los resultados analizados hasta el momento ponen en evidencia la eficacia en retrasar la progresión de este tipo de distrofia muscular que no siempre es fácil de demostrar en un ensayo clínico en un período limitado de tiempo. La posibilidad de hacer el seguimiento a largo plazo de estos pacientes será de gran interés para evaluar los diferentes factores que influyen en la magnitud de la respuesta a este tratamiento así como las diferencias de respuesta entre pacientes», ha dicho el neurólogo pediátrico del Hospital San Joan de Deu de Barcelona y miembro del Steering Committe del proyecto STRIDE , Andrés Nascimento.
Por otro lado, prosigue, para las familias y los pacientes con Duchenne, tener la posibilidad de retrasar la pérdida de la ambulación tiene un gran valor por lo que representa en su autonomía y la repercusión que puede tener en otros aspectos relacionados con la enfermedad como son la aparición de la escoliosis y la función respiratoria.
Los nuevos datos de STRIDE se han extraído de una base de 216 pacientes con enfermedad de Duchenne por mutación sin sentido, tratados con atalureno, procedentes de 11 países europeos donde atalureno se haya comercialmente disponible. Los pacientes tenían una edad media de 9,8 años en la primera evaluación y habían sido diagnosticados, aproximadamente a los cinco años de edad. Casi el 90 por ciento tenía o estaba recibiendo corticosteroides anteriormente.
