FEDER muestra su preocupación por las dificultades de acceso y continuidad a nuevos medicamentos de enfermedades raras
La Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) traslada su preocupación ante las dificultades de acceso a nuevos medicamentos existentes para enfermedades raras y la continuidad en el acceso a los mismos, en aquellos casos en los que los pacientes ya los están recibiendo.
Esta preocupación surge tras una recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) que propone revocar la autorización del único tratamiento existente para la Distrofia Muscular de Duchenne.
A pesar de que la decisión final al respecto depende de la Comisión Europea y ésta aún no se ha pronunciado, lo cierto es que desde el tejido asociativo de referencia se han notificado casos de varias familias en España que estaban recibiendo denegaciones de acceso al mismo. No obstante, han conseguido su continuidad de forma individualizada, ya que actualmente no se ha producido la revocación del fármaco, por lo que el tratamiento debe ser siendo administrado a los casos que ya lo estaban recibiendo.
Desde FEDER trasladan la importancia de analizar el impacto de este tipo de comunicados y contar con todas las partes implicadas, ya que, si bien estos casos se están resolviendo de forma directa, lo cierto es que «ha generado una situación de incertidumbre en el colectivo de pacientes, siendo una muestra más de la importancia de contar con ellos en la toma de decisiones que les afectan».
A pesar de continuar autorizado en la actualidad, desde FEDER recalcan que «esta recomendación podría ser un precedente a la hora de abordar este tipo de medicamentos». En consecuencia, FEDER y las asociaciones de referencia de esta patología como como Duchenne Parent Project alertan de que esto «podría dejar a los pacientes sin acceso al único tratamiento posible para su patología».
Este tratamiento no estaba financiado por resolución en España, por lo que los pacientes terminan accediendo a este tipo de medicamentos por vías de uso alternativo, entre las que se encuentran el uso compasivo, la vía extranjera y off label, generando además una situación de inequidad entre unos pacientes y otros según donde residan.
A ello se une que, desde una perspectiva general, de los 148 medicamentos autorizados en Europa, solo el 52 por ciento se encuentran financiados en España, según el último informe de la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU).
