Pacientes con amiloidosis reclaman en el Congreso que Sanidad financie los tratamientos aprobados contra su enfermedad

La asociación para la defensa de los pacientes con amiloidosis, Amiloidosis Visible, ha reclamado al Ministerio de Sanidad que financie los tratamientos contra su enfermedad que fueron aprobados hace ya tres años por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés).

La amiloidosis es una enfermedad rara cuyo origen está en el incorrecto funcionamiento de una proteína llamada amiloide, que sintetiza mal y se deposita en órganos vitales, en algunos tejidos y en el sistema nervioso periférico o central, impidiendo su correcto funcionamiento.

Aunque existen más de 30 tipos de amiloidosis diferentes, las dos variables más graves y mortales son la amiloidosis cardíaca (ATTR – CM), causada por la inestabilidad de la transtiretina que provoca depósitos de amiloide en el corazón, y la de cadena ligera (AL), producida por cadenas ligeras de inmunoglobulinas anormales.

Sin embargo, España no cuenta con los dos fármacos que cuentan con el visto bueno de la EMA y de la Agencia Americana del Medicamento (FDA, por sus siglas en inglés). En la actualidad, ya existen tratamientos para algunos tipos de amiloidosis, mientras que otros están pendientes de aprobación y otros ya se encuentran en fases avanzadas de investigación.

En concreto, se trata de tafamadis ( Vyndaqel ) , que reduce la mortalidad y la frecuencia de hospitalización y es el único tratamiento que existe para el tipo de amiloidosis cardiaca ; y del daratumumab ( Darzalex ), que retrasa el crecimiento de la células del cáncer en el tipo de amiloidosis de cadena ligera .

El principio activo tafamidis fue aprobado por la Comisión Europea en febrero de 2020. Se administra en el resto de países europeos pero en España todavía no está comercializado. En el caso de daratumumab, la EMA lo aprobó en mayo de 2016.

Amiloidosis Visible ha lanzado una petición que cuenta ya con más de 100.000 firmas encaminadas a pedir a las autoridades que den los pasos necesarios para mejorar el tratamiento de los pacientes y mejorar su calidad de vida.

«Seguimos en desigualdad respecto de otros ciudadanos europeos. Parece que no tenemos las mismas oportunidades para hacer frente a la enfermedad porque en los países de nuestro entorno los medicamentos para combatir la amiloidosis ya cuentan con financiación pública, pero en España no se han aprobado. No podemos bajar la guardia», ha defendido el presidente de la asociación, José Manuel Pérez Díaz -Pericles, durante la inauguración de la exposición Corazones Imperfectos , que ha acogido este martes el Congreso de los Diputados con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras.

La exposición se enmarca dentro de la campaña de Amiloidosis Visible lanzada el pasado 1 de febrero para «visibilizar» la patología y «denunciar que los pacientes que sufren enfermedades raras se merecen todas las atenciones posibles y los mejores medicamentos».

Concretamente, se han expuesto en el vestíbulo Ernest Lluch de la Cámara Baja varias fotografías y datos sobre la enfermedad, con el objetivo de hacer visible las dificultades de sus pacientes, familiares y cuidadores y sensibilizar a los 350 diputados.

El acto ha contado con la asistencia de la presidenta del Congreso, Meritxell Batet, quien ha estado acompañada por Pérez Díaz-Pericles y varios miembros de la asociación. El presidente de la asociación ha explicado a Batet los pormenores de su enfermedad y le ha trasladado las inquietudes del colectivo. Asimismo, le ha entregado una réplica de un corazón en línea con la temática de la exposición y de su enfermedad.