Pfizer lanza Ngenla , un nuevo tratamiento para el déficit de la hormona del crecimiento
Pfizer lanza Ngenla (somatrogón), ya disponible en España, un nuevo tratamiento para el déficit de la hormona del crecimiento en niños a partir de tres años y adolescentes que permitirá a los pacientes pasar de inyectarse el tratamiento a diario a hacerlo una vez a la semana, mejorando así la adherencia.
Se trata de una enfermedad rara caracterizada por la secreción inadecuada de la hormona del crecimiento, la somatropina, desde la glándula pituitaria. No hay una única causa establecida, puede ser congénita o adquirida por diversas causas tras el nacimiento. Algunos de los signos de sospecha son: baja estatura, velocidad de crecimiento deficiente, retraso en la maduración, aspecto facial inmaduro y aumento de la grasa subcutánea.
Tal y como ha recordado la directora médica de la Unidad de Enfermedad Raras de Pfizer España, Nuria Mir, en un encuentro con medios, la primera hormona de crecimiento recombinante para tratar esta patología se puso a disposición de los pacientes y profesionales sanitarios hace más de 30 años. Desde entonces, en vista del impacto en la calidad de vida y la interferencia en las actividades diarias, la industria farmacéutica ha buscado formulaciones semanales.
«Durante 20 años, una veintena de formulaciones se han investigado, y ahora estamos ante la primera hormona de crecimiento de larga acción comercializada para la indicación de déficit de hormona de crecimiento pediátrico en España», explica Mir.
España ha tenido una importancia fundamental en el desarrollo clínico de esta hormona de crecimiento de administración semanal, con la participación de seis centros españoles en el ensayo fase 3 y siendo el cuarto país en número de pacientes incluidos. «Estamos entusiasmados con la diferencia que puede suponerles en términos de calidad de vida y de adherencia al tratamiento, pasar de administrar una inyección diaria, a solamente una inyección semanal», ha reiterado.
En la actualidad, el tratamiento consiste en inyecciones diarias de hormona de crecimiento. Si bien son seguras y eficaces, requieren de la implicación y constancia de la familia y el paciente para su correcto cumplimiento hasta que el niño culmine su crecimiento; por lo que generalmente es un tratamiento prolongado. «Por ello, este avance terapéutico permitiría pasar de una inyección diaria a una semanal podría favorecer el cumplimiento del tratamiento e implicaría una reducción importante de la carga de la enfermedad y mejora en la calidad de vida del paciente y su familia», señala Lidia Castro Feijóo, endocrinóloga pediátrica e investigadora del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela e Instituto de Investigación Sanitaria de Santiago de Compostela (IDIS).
Se calcula que hasta dos tercios de los niños con la enfermedad pueden omitir más de una dosis diaria a la semana. «Seguir adecuadamente el tratamiento es esencial para lograr los resultados deseados, es decir, que el niño normalice su crecimiento y alcance una altura normal en la edad adulta», explica.
En este sentido, insiste en la importancia de la adherencia terapéutica. «Cuando empiezas una terapia, está la familia muy encima, incluso cuando el niño está fuera de su hogar habitual, pero luego esto se hace largo y pesado, y entramos en la época de la pubertad. Todos hemos sido adolescentes y sabemos lo que ocurre. Ahora, Ngela garantiza un mejor cumplimiento del tratamiento», ha concluido Castro.
