FEDER reivindica en el Congreso la necesidad de aumentar el acceso a medicamentos huérfanos

El presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Juan Carrión, ha reivindicado la necesidad de que los pacientes españoles puedan aumentar su acceso a medicamentos huérfanos ya aprobados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) pero que aún no están financiados en el Sistema Nacional de Salud (SNS).

Así se ha pronunciado durante la inauguración de la jornada Estrategia farmacéutica europea: nuevos horizontes para los medicamentos huérfanos , organizada por FEDER y realizada en la Sala Ernest Lluch del Congreso de los Diputados.

Carrión ha resaltado que los pacientes con enfermedades raras en España tienen varios retos, aunque el principal es «garantizar el acceso a los medicamentos autorizados en Europa». «Hay países como Alemania que comercializan prácticamente el 100 por cien de los fármacos huérfanos autorizados por la EMA. En el caso de Rumanía o España, solo se incorporan un 50 por ciento», ha lamentado.

Al respecto, ha informado de que, estos momentos, España solo financia 58 de los 132 medicamentos huérfanos autorizados por el organismo regulador europeo. «Tenemos que ser capaces de analizar por qué está ocurriendo esto y poner vías de solución para resolver estas situaciones. En 2021 se financiaron 14 nuevos medicamentos huérfanos, tenemos que seguir trabajando en ese camino», ha apuntado.

Carrión ha destacado que resulta «muy difícil» para una familia española «saber que existe un medicamento contra su enfermedad rara autorizado por Europa y no poder acceder en nuestro país». «Vivirlo en primera persona es realmente muy difícil», ha expuesto.

De la misma forma, ha instado a acabar con las desigualdades entre comunicades autónomas. «Vivimos en un mismo país pero parece que muchas veces nos enfrentamos a 17 sistemas diferentes. El acceso está muchas veces condicionado entre CCAA e incluso entre hospitales dentro de la misma región», ha denunciado.

Para intentar paliar la falta de medicamentos huérfanos a nivel europeo, Carrión ve «muy ilusionante» la Estrategia Farmacéutica Europea que, entre sus muchos objetivos, recoge la necesidad de «promover la investigación y favorecer el acceso a los fármacos».

Por su parte, la presidenta de la Comisión de Sanidad y Consumo del Congreso, Rosa Romero, ha destacado que la falta de acceso a los fármacos es «un tema de máxima importancia» para los 3 millones de personas que padecen alguna enfermedad rara en España.

«Sabemos la importancia de que el diagnóstico se haga cuanto antes para tener los tratamientos adecuados. La espera en esos diagnósticos es larga y para las familias es un auténtico calvario. No todos los pacientes con enfermedades raras tienen acceso al tratamiento que necesitan, lo que tiene unas consecuencias en muchos casos irreparables», ha esgrimido.

Al hilo, considera que la Estrategia Farmacéutica Europea «va a ser un antes y un después». «Va a mejorar el acceso a este tipo de medicamentos y va a fomentar la investigación y la innovación. También la armonización de la legislación europea, desde la igualdad, para que no se produzcan diferencias en el acceso a medicametnos. En otros países el acceso está siendo mucho más rápido que en nuestro país», ha remachado.

Dolors Montserrat, ex ministra de Sanidad y eurodiputada del Partido Popular ha llamado a «la unión y la solidaridad» para afrontar los problemas en materia sanitaria de la Unión Europea. Por ello, ha defendido que «la innnovación sin acceso, equidad y asequibilidad no es suficiente».

«La Estrategia Farmacéutica Europea representa una oportunidad histórica para mejorar el acceso a medicamentos innovadores y fomentar una industria más competitiva a nivel global. Y tiene prioridad también en las enfermedades raras, poniendo al paciente en el centro de todas las políticas», ha sostenido.

En cualquier caso, Montserrat ha instado a no perder de vista que el 95 por ciento de las enfermedades raras todavía no tienen tratamiento y que más de 30 millones de europeos las sufren. «Representan una de las necesidades médicas no cubiertas que la Estrategia prioriza», ha apostillado.

Desde la industria farmacéutica, la directora del Departamento Internacional de Farmaindustria, Iciar Sanz de Madrid, ha propuesto «diálogo» entre autoridades e industria para derribar barreras científicas y regulatorias y que la UE recupere terreno perdido en I+D.

«Se trata, en fin, de trabajar sobre la idea de no dejar a un solo paciente atrás. Un planteamiento restrictivo llevaría a priorizar. Entraríamos entonces en aspectos de ética y de justicia distributiva. El objetivo conjunto de autoridades e industria debe ser crear un marco realmente incentivador de la investigación biomédica para asegurar los avances en todas las enfermedades», ha esgrimido.

Con respecto al caso concreto de los medicamentos huérfanos, Sanz de Madrid ha identificado, junto al riesgo de un marco de incentivos insuficiente, barreras científicas y regulatorias.

En el caso de las científicas, la industria propone, en línea con Eurordis, desarrollar un marco de colaboración público-privada que aborde de forma coordinada y concertada el impulso de la investigación básica y la preclínica, como bases para acelerar el posterior desarrollo clínico de nuevos medicamentos.

Con respecto a los incentivos, Sanz de Madrid ha reivindicado que son especialmente relevantes en un ámbito tan complejo como el de los medicamentos huérfanos, donde la fuerte inversión y el alto riesgo propios de la investigación de nuevos fármacos se suman a un difícil retorno económico, en tanto los potenciales pacientes que se beneficiarán de ellos son pocos.

«Deben responder a criterios transparentes y premiar con mayor o menor exclusividad comercial en función del grado de innovación, pero esto siempre dentro de un umbral adecuado de reconocimiento del valor que implica la innovación, y más aún en un campo tan complejo como el de los huérfanos», ha reclamado.

También en el ámbito regulatorio ha recordado la necesidad de promover un modelo ágil de fijación de precio y financiación. Y ha puesto el ejemplo de España, que en disponibilidad de nuevos medicamentos está lejos de los países de referencia en Europa.

«Desde Farmaindustria hemos hecho ya propuestas a la Administración para modificar el procedimiento de fijación de precio y financiación, para reconocer las peculiaridades de este tipo de medicamentos, con una mayor implicación de clínicos y pacientes, y con el fin de ganar en agilidad ante un problema de acceso que se agrava en los últimos años», ha concluido.