Vertex y Sanidad acuerdan la financiación para extender la indicación de fármacos contra la fibrosis quística en niños
Vertex Pharmaceuticals ha anunciado que el Ministerio de Sanidad ha aprobado la financiación de las indicaciones ampliadas de Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) para pacientes elegibles de 2 a 5 años; y Kalydeco (ivacaftor) para pacientes de 6 meses a 2 años y pacientes portadores de la mutación R117H de 6 meses a 18 años de edad.
Según ha informado Vertex a través de un comunicado, con este acuerdo de financiación aproximadamente 85 personas con fibrosis quística tendrán acceso a un tratamiento por primera vez con moduladores de CFTR, los más innovadores hasta el momento. Estos medicamentos podrán ser prescritos por los profesionales médicos, dentro de las nuevas indicaciones, cuando se incluyan en el Nomenclátor del Sistema Nacional de Salud (SNS).
«Este hito supone un paso importante para los pacientes jóvenes con FQ y sus cuidadores. Dada la gravedad de la FQ, es necesario tratarla lo antes posible para frenar la progresión de la enfermedad. En Vertex, una de las claves de nuestro trabajo de investigación y desarrollo es continuar desarrollando tratamientos pediátricos adaptados a las necesidades de diferentes grupos de edad», ha asegurado el vicepresidente regional del sur de Europa y Brasil de Vertex, Michele Bellandi.
Desde la compañía celebran que el Ministerio de Sanidad «haya reconocido el valor de estos tratamientos innovadores para los niños con FQ. «Les estamos muy agradecidos por el enfoque colaborativo para llegar a este acuerdo. Además, seguimos trabajando en colaboración con las autoridades para que pronto más pacientes pediátricos con FQ puedan tener acceso a los moduladores del CFTR en España», concluye Bellandi.
La fibrosis quística (FQ) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y que afecta a más de 83.000 personas en todo el mundo. Unas 49.000 personas con FQ viven en Europa y unas 2.700 personas en España. La FQ es una enfermedad progresiva que afecta a múltiples órganos, entre ellos, los pulmones, el hígado, el páncreas, el tracto gastrointestinal, los senos nasales, las glándulas sudoríparas y el tracto reproductivo.
Está causada por una proteína CFTR defectuosa y/o faltante como resultado de ciertas mutaciones en el gen CFTR. Los niños deben heredar dos genes CFTR defectuosos, uno de cada padre, para tener FQ, y estas mutaciones pueden identificarse mediante una prueba genética.
Si bien existen muchos tipos diferentes de mutaciones de CFTR que pueden causar la enfermedad, la gran mayoría de las personas con FQ tienen al menos una mutación F508del. Las mutaciones de CFTR conducen a la fibrosis quística a hacer que la proteína CFTR sea defectuosa o a provocar una escasez o ausencia de la proteína CFTR en la superficie celular.
La función defectuosa y/o la ausencia de la proteína CFTR da como resultado un flujo deficiente de sal y agua dentro y fuera de las células en varios órganos. En los pulmones, esto conduce a la acumulación de mucosidad pegajosa y anormalmente espesa, infecciones pulmonares crónicas y daño pulmonar progresivo que, eventualmente, cause la muerte de muchos pacientes. La esperanza de vida es, aproximadamente, de 30 años.
Vertex cuenta con varios medicamentos aprobados que tratan la causa subyacente de la fibrosis quística (FQ), una enfermedad genética, rara y potencialmente mortal, y cuenta con varios programas clínicos y de investigación en curso sobre la FQ.
