Farmaindustria ve inadecuados los modelos de evaluación convencionales para analizar el valor de fármacos huérfanos

La directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros, ha avisado, en el X Congreso Internacional de Medicamentos Huérfanos y Enfermedades Raras, de que los modelos de evaluación convencionales «no son adecuados» para analizar el valor de los medicamentos huérfanos, por lo que ha subrayado la necesidad de encontrar nuevos sistemas de financiación.

En las dos últimas décadas, favorecida por el Reglamento europeo de medicamentos huérfanos, la investigación ha avanzado en muchas de estas enfermedades minoritarias, como demuestra el hecho de que en el año 2000, cuando se aprobaba el citado Reglamento, eran ocho los fármacos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) y hoy ya son 129. Además, el número de ensayos clínicos para enfermedades raras ha crecido un 88 por ciento en los últimos 10 años.

Sin embargo, en España existen obstáculos en el acceso a estas innovaciones terapéuticas y se está «por detrás» de países del entorno socioeconómico. «Según el informe anual de acceso a los tratamientos en Europa realizado por Iqvia, en España están disponibles el 44 por ciento de los fármacos aprobados entre 2017-2020 (el 40% si sólo se consideran los medicamentos huérfanos no oncológicos), mientras que en Italia, Francia e Inglaterra están en el 75 por ciento, 72 por ciento y 61 por ciento respectivamente, y en Alemania, en el 95 por ciento», ha recordado Pineros.

Algunos de estos medicamentos, añade, esperan hasta 700 días para ser financiados, y el 41 por ciento de los fármacos huérfanos que llegan al mercado español lo hacen con alguna restricción en la indicación terapéutica. «Esto quiere decir que, más allá de la evaluación que hace la EMA, la financiación en España les hace un traje más pequeño a estas terapias», ha detallado Pineros.

Por este motivo, ha reclamado revertir esta situación en beneficio de los pacientes y ha recordado desde Farmaindustria han presentado una serie de propuestas a la Administración sanitaria para mejorar esta realidad.

Entre dichas propuestas destacan el uso de un procedimiento de financiación acelerada, que desemboque en una decisión en un periodo no superior a los tres meses desde el inicio del trámite de fijación de precio; establecer un diálogo temprano entre la Administración y las compañías farmacéuticas que permita hacer más predecible cuándo el medicamento puede estar disponible para los pacientes, o adoptar criterios concretos de evaluación y financiación, públicos y rigurosos, que tengan en cuenta las especificidades de estos fármacos.

Al mismo tiempo, ha recordado que es momento de superar los actuales criterios de impacto presupuestario y de coste-efectividad y de considerar otros como son la gravedad de la patología, las necesidades de los colectivos y el valor social del medicamento.

«Los modelos de evaluación convencionales no son adecuados para analizar el valor de los medicamentos huérfanos, que tienen características intrínsecas, como el número de pacientes reducido a los que van dirigidos o la complejidad de los ensayos clínicos. Es hora de encontrar nuevos sistemas de financiación para gestionar la incertidumbre económica que generan en las administraciones públicas», ha planteado.

Asimismo, la directora de Acceso de Farmaindustria ha expuesto la necesidad de que los procesos de evaluación de estos tratamientos incorporen a clínicos y pacientes. «Hay pocos expertos en estas patologías poco frecuentes y es un lujo contar con ellos. Lo mismo ocurre con los pacientes, cada vez más informados y profesionalizados. Sus aportaciones van a enriquecer, sin duda, el análisis», ha enfatizado.

«Debemos avanzar en el desarrollo de un modelo de acceso específico con la colaboración de todos los agentes, entre los que se incluyen expertos y pacientes, con procedimientos, criterios y evaluaciones que conduzcan a la mejora de la disponibilidad de medicamentos, en el menor tiempo posible, para los pacientes con estas enfermedades minoritarias», ha zanjado.