La Fundación Española de Fibrosis Quística espera que las nuevas terapias lleguen pronto a los pacientes pediátricos

La Fundación Española de Fibrosis Quística ha mostrado su deseo de que el acceso temprano a las indicaciones pediátricas de los últimos e innovadores tratamientos para la enfermedad sea «pronto» una realidad en España.

Se trata de una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes y se estima una incidencia en España en torno a uno de cada 5.000-7000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas son portadoras sanas de la enfermedad. Se trata de una enfermedad crónica de origen genético que afecta a diferentes órganos y, sobre todo, tiene importantes consecuencias en los pulmones.

En los últimos años se ha avanzado mucho en el conocimiento y tratamiento de la enfermedad, pero, a pesar de eso, sigue siendo una patología sin curación. Por ello, la organización ha destacado la importancia del acceso a los últimos tratamientos, como son los nuevos moduladores de la proteína CFTR, que suponen una «mejora considerable» en la calidad de vida de las personas con fibrosis quística, ya que, aunque no curan, frenan el deterioro que produce la enfermedad.

El último de estos tratamientos moduladores, Kaftrio , fue incluido en nuestro Sistema Nacional de Salud (SNS) el día 1 de diciembre de 2021 para personas con fibrosis quística mayores de 12 años con al menos una copia de la mutación F508del. Esto comprende aproximadamente al 70 por ciento de la población con fibrosis quística en España. Recientemente, la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha ampliado la indicación de este tratamiento para niñas y niños de entre 6 y 11 años, y ya ha sido autorizado también por la Comisión Europea para su comercialización en Europa.

España se encuentra actualmente en proceso de negociación para aprobar la financiación de esta nueva indicación, que podrá beneficiar a muchos niños y niñas con Fibrosis Quística, permitiéndoles acceder de forma temprana a este tratamiento revolucionario y tener una calidad de vida futura sin las limitaciones que hasta ahora conlleva su enfermedad.

Además del medicamento Kaftrio , también están todavía en proceso de inclusión en el Sistema Nacional de Salud las indicaciones pediátricas de Kalydeco para 6 meses a 2 años, Orkambi para 2 a 5 años y Symkevi para 6 a 11 años. Por este motivo, el colectivo de personas con fibrosis quística, familiares y profesionales médicos que representa la Fundación Española de Fibrosis Quística ha insistido en la necesidad de invertir en prevención, de dar a muchos niños con fibrosis quística la oportunidad de un futuro nunca visto hasta ahora, poder frenar el deterioro que les produce su enfermedad antes de que éste sea irreversible.

«El pasado año en España se dio un paso muy importante aprobando la financiación del tratamiento Kaftrio para mayores de 12 años. En el corto tiempo que lleva disponible, las personas que han podido beneficiarse de él nos transmiten a diario el gran cambio que notan y la mejor calidad de vida que les ha producido. Sabemos que la presentación pediátrica tiene excelentes resultados frenando el deterioro que produce la fibrosis quística y consideramos que esta indicación y otras, de moduladores dirigidos a otros rangos de edad, deben estar igualmente disponibles para ganar tiempo mientras este último tratamiento no llega para esas edades o en aquellos casos en donde los médicos consideren», ha dicho el presidente de la FuEFQ y FEFQ, Juan Da Silva.

Desde la Sociedad Española de FQ, los profesionales médicos han subrayado la importancia de que enfermedades minoritarias graves, como la Fibrosis Quística, tengan un acceso a la innovación terapéutica altamente eficaz, diferenciada del resto de aprobaciones habituales. En el caso de pediatría, la situación es «aún más urgente», ya que son los últimos a los que les llega esta innovación. Por ello, han reclamado que las aprobaciones deberían ser automáticas cuando un órgano regulador superior como la EMA, donde participa la agencia reguladora española (AEMPS), autoriza esta utilización en edades más tempranas.

«Desde principios de año los pacientes con acceso a Kaftrio han podido comprobar en vida real lo que se había podido observar en los ensayos clínicos: este nuevo fármaco les cambia la vida, les abre el futuro donde no lo había, ¡es espectacular! Desde la Sociedad científica española de FQ seguiremos insistiendo en la necesidad de que este tipo de tratamientos lleguen lo antes posible a sus destinatarios. Los pacientes se deterioran progresivamente y no tienen tiempo que perder», ha detallado el presidente de la SEFQ y vicepresidente de la FuEFQ, Óscar Asensio.