Un equipo internacional de investigadores desarrolla una tecnología de escritura de genes para terapias «más efectivas»
Un equipo multidisciplinar e internacional de investigadores del Laboratorio de Biología Sintética Traslacional de la Universidad Pompeu Fabra (Barcelona) ha desarrollado una herramienta de escritura genética para desarrollar terapias avanzadas que sean «más efectivas» y «más seguras» en pacientes con enfermedades genéticas y oncológicas con pocas opciones terapéuticas.
El estudio, liderado por Marc Güell, ha sido publicado en la revista científica Nature Communications y muestra el potencial de la tecnología Find Cut and Transfer (FiCAT).
«La ingeniería del genoma humano ha avanzado significativamente en la última década con el desarrollo de nuevas herramientas de edición, pero aún había un vacío de tecnología que permitiera que los genes terapéuticos se transfirieran de manera eficiente con pocas limitaciones de tamaño», ha comentado Marc Güell, autor principal del estudio.
En este trabajo, los investigadores desarrollan una tecnología de escritura de genes programable eficiente y precisa basada en la combinación de las proteínas modificadas CRISPR-cas y transposasa piggy Bac (PB) logrando insertar fragmentos pequeños y grandes. Maria Pallarès, co primera autora del estudio ha explicado que «CRISPR destaca por su precisión a la hora de editar pequeños fragmentos». «Por otro lado, las transposasas nos permiten insertar fragmentos grandes pero de forma descontrolada. Hemos combinado lo mejor de cada tecnología», ha añadido.
«De este modo, la tecnología FiCAT nos permite insertar fragmentos grandes de ADN en el genoma de forma precisa. Esto nos permite desarrollar soluciones terapéuticas a enfermedades que actualmente no tienen tratamiento, como por ejemplo la Distrofia Muscular de Duchenne, o ciertas cegueras hereditarias, en la que el gen afectado tiene un gran tamaño», ha afirmado la doctora Avencia Sánchez-Mejías, investigadora senior del grupo y co-autora principal del trabajo.
Por último, este trabajo se ha podido realizar con la financiación del programa Retos de la sociedad de AEI, AGAUR- PRODUCTE, UPGRADE-Horizon 2020 de la Comisión Europea; los programas CaixaImpulse Validate y CaixaImpulse Consolidate de la Caixa ; la Fundación Ramón Areces; y el programa Ramón y Cajal del Ministerio de Economía, Industria y Competitividad de España.
