Oftalmólogos aplican una terapia génica en estudio para una patología ocular hasta ahora sin tratamiento
Oftalmólogos de IMO Grupo Miranza han aplicado, de forma pionera, una terapia génica que se está desarrollando actualmente para tratar la degeneración macular asociada a la edad de tipo seco (DMAE seca), patología que afecta a la zona central de la retina (mácula), provoca una pérdida progresiva de visión y que, actualmente, no tiene tratamiento.
Esta terapia en vías de investigación y que podría suponer toda una revolución en el abordaje de la patología ocular, actualmente incurable, se ha aplicado en el marco de un estudio multicéntrico internacional en el que participa Fundación IMO y cuyo objetivo es probar la efectividad y seguridad de la terapia génica, para frenar la evolución de la enfermedad. Esta terapia en vías de investigación está siendo desarrollada por Gyroscope Therapeutics Limited.
«La DMAE seca se caracteriza por producir una atrofia en el epitelio pigmentado, la zona más externa de la retina, así como una degeneración de los fotorreceptores de su parte central (la mácula)», explica el experto en retina de IMO Grupo Miranza, el doctor Rafael Navarro, director de I+D+I de Miranza e investigador principal del estudio.
Los cirujanos de IMO han sido los primeros en España en realizar este procedimiento quirúrgico, que ha consistido en suministrar la terapia génica en vías de investigación. «La terapia génica actúa como un vector que deposita genes terapéuticos bajo la parte central de la retina (mácula), con el objetivo de aumentar la producción de una proteína, que se cree que es clave en la evolución de la atrofia que causa la DMAE seca y, de esta forma, detener el avance de la enfermedad», detalla el oftalmólogo.
Esta maniobra se ha realizado en el curso de una vitrectomía, técnica quirúrgica muy común, que se lleva a cabo para tratar muchas enfermedades de la retina y que consiste en extraer el gel vítreo que rellena el globo ocular. Además de llevar a cabo la cirugía en los quirófanos de IMO, ha sido necesaria la colaboración del laboratorio de biología molecular del propio Instituto, que se ha hecho cargo de la preparación farmacológica de la terapia de la compañía Gyroscope, que se utiliza en el estudio.
A partir de la aplicación de esta terapia en vías de investigación, el paciente, el primero en España de un grupo que se irá reclutando para el estudio hasta finales de 2021, deberá realizar evaluaciones oftalmológicas periódicas que duraran varios años, en las que se monitorizará la evolución de la enfermedad, en comparación con la de pacientes con DMAE seca, sin tratar.
Según el doctor Navarro, «se trata de una terapia muy esperanzadora para los pacientes con DMAE seca, que, además, podría sentar las bases para otros tratamientos más específicos y personalizados para esta enfermedad».
IMO es uno de los centros en el mundo seleccionados para este importante estudio clínico internacional, llamado HORIZON , que está evaluando si esta terapia génica en vías de investigación puede enlentecer la progresión de la atrofia geográfica secundaria a la DMAE seca.
